External validation of prediction models in nephrology - clinical applications and methodological aspects

Testen en valideren van predictiemodellen voor klinisch relevante uitkomsten in patiënten met chronische nierschade. Daarnaast het optimaliseren van de opzet van validatiestudies. Uiteindelijk de modellen gebruiken om patiënten met een hoog risico op snelle achteruitgang van de nierfunctie te identificeren, en vervolgens achteruitgang van de nierfunctie te remmen en dialyse uit te stellen.

Kolff Junior Postdoc beurs Voor zowel nierpatiënten als behandelaars is het relevant om te kunnen voorspellen hoe het verdere beloop van een nieraandoening er voor de patiënt uit zal zien, bijvoorbeeld hoe snel de nierfunctie achteruit zal gaan, hoe lang het duurt voordat de patiënt dialyse nodig heeft en wat het risico op ongewenste uitkomsten is. Met behulp van predictieonderzoek zijn er in de afgelopen tijd steeds meer modellen ontwikkeld om per patiënt risicoscores of individuele kansen te berekenen. In de praktijk blijkt echter dat deze modellen regelmatig onjuiste schattingen opleveren. Predictieonderzoek gebruikt bestaande gegevens van patiënten, waaronder leeftijd, oorzaak van de nierziekte en resterende nierfunctie bij het ontwikkelen van predictiemodellen. Als een predictiemodel op gedetailleerde gegevens van veel patiënten is gebaseerd, en vooral ook bij veel andere patiënten is getest, kan het een redelijke inschatting geven van de kans op een bepaalde uitkomst. Het testen van een model bij andere patiënten, ook wel extern valideren genoemd, gebeurt op dit moment lang niet altijd. Dit terwijl een niet-extern gevalideerd model in de praktijk eigenlijk niet betrouwbaar te gebruiken is bij nieuwe patiënten. Met dit project willen de onderzoekers de bewustwording van het belang van predictiemodellen en de klinische toepasbaarheid van deze modellen bij nierpatiënten verbeteren. Het uiteindelijke doel is het implementeren van goede predictiemodellen in de klinische praktijk. Vraagstelling: 1. Zoeken naar het best geschikte model om de ontwikkeling van eindstadium nierfalen te voorspellen in patiënten met chronische nierschade. 2. Ontwikkelen en extern valideren van een model om te voorspellen bij welke patiënten met chronische nierschade de nierfunctie snel achteruit zal gaan. 3. Nagaan hoe validatiestudies op een technisch betere manier uit te voeren zijn.

In dit project hebben de onderzoekers voor een aantal verschillende onderwerpen gezocht naar bestaande voorspellingsmodellen, en die in nieuwe patiënten getest en met elkaar vergeleken. Zo hebben ze advies kunnen geven over welk model je het beste kunt gebruiken om een inschatting te geven van wanneer een patiënt dialyse nodig zal hebben, welk model betrouwbaar is om het risico op een beroerte te voorspellen, en hoe betrouwbaar modellen voor het risico op falen van een donornier zijn. Ook hebben de onderzoekers een aantal modellen gemaakt en gevalideerd voor andere belangrijke uitkomsten die de patiëntgerichte zorg en het samen beslissen over eventuele behandeling kunnen ondersteunen. Een voorbeeld is een model dat het risico op overlijden bij behandeling met dialyse vergelijkt met het risico op overlijden bij conservatieve behandeling.
Ten slotte hebben de onderzoekers beschreven waar je bij dit soort validatiestudies allemaal op moet letten en hoe ze technisch gezien het beste kunnen worden uitgevoerd. Deze informatie kan andere onderzoekers helpen in de toekomst betere voorspellingsmodellen te maken die ook zinvol in de praktijk gebruikt kunnen worden. Ook kan het behandelaars helpen in het kiezen van de beste modellen om de zorg te ondersteunen.

Soort: Menselijk materiaal (al verzameld); toegepast, klinisch
Onderwerp: Predictie-onderzoek, predictiemodellen, externe validatie, chronische nierschade