‘Samen kunnen we het verschil maken’

Samen kom je sneller tot resultaten dan alleen. Drie landelijke expertisecentra bundelen hun krachten binnen het LEARNS-consortium om een zeldzame nieraandoening bij kinderen beter te behandelen en zo mogelijk te genezen. Dr. Antonia Bouts, kindernefroloog bij het Emma Kinderziekenhuis en projectleider van LEARNS: ‘Onze ambitie is om kinderen weer kind te kunnen laten zijn.’

Ieder jaar krijgen 60 kinderen in Nederland de diagnose idiopathisch nefrotisch syndroom. Hun nieren lekken eiwitten naar de urine. Dat leidt tot vochtophoping in de weefsels en een verhoogde infectiekans. De behandeling van deze relatief zeldzame aandoening is al veertig jaar vrijwel onveranderd gebleven: de kinderen krijgen standaard prednison toegediend. Dat heeft tal van heftige bijwerkingen, variërend van gewichtstoename en huidveranderingen, tot hoge bloeddruk en psychische klachten zoals depressie. Bovendien is de kans groot dat de ziekte terugkomt: maar liefst 80 procent van de kinderen krijgt met een chronische vorm te maken. En als de werking van prednison niet voldoende blijkt te zijn, moeten (nog) zwaardere middelen worden gebruikt.

Grote impact op kinderen
De impact van de ziekte is dus groot, zowel voor de kinderen als hun omgeving. Daarom hebben de drie landelijke expertisecentra voor nefrotisch syndroom in het AMC, Radboudumc en VUmc begin 2017 de krachten gebundeld in het LEARNS-consortium. ‘Binnen het consortium richten we ons op kinderen die voor het eerst de diagnose krijgen. We hopen zo meer te leren over het ontstaan van het syndroom’, legt dr. Antonia Bouts uit. ‘De focus van LEARNS ligt op zowel behandeling als onderzoek. We combineren de standaard voorgeschreven prednison met een ander middel, levamisol, om te zien of de ziekte wegblijft of in ieder geval minder vaak terugkomt. Daarnaast proberen we met onderzoek het ontstaan van nefrotisch syndroom te ontrafelen en biomarkers te vinden. Dat kan helpen om te voorspellen wie wel en wie niet opnieuw met de ziekte te maken zal krijgen. Tegelijkertijd schept het mogelijkheden voor een behandeling op maat.”

‘Ons ideaal is om deze kinderen met één behandeling te kunnen genezen’

Niet meer bloed prikken?
Het bijeenbrengen van alle expertise op dit gebied biedt grote kansen, vindt dr. Bouts. ‘Een doorbraak kun je nooit alleen realiseren. Daarvoor heb je de expertise van alle centra samen nodig. Daarnaast zijn ook 15 regionale ziekenhuizen in Nederland en vijf in België bij het onderzoek betrokken. Zo’n groot onderzoek is dus op verschillende manieren heel waardevol. Maar het is ook kostbaar. Zonder de subsidie van de Nierstichting was het niet van de grond gekomen.’ De combinatietherapie van prednison en levamisol vormt de kern van het LEARNS-onderzoek. Maar er wordt ook gekeken naar verbeteringen die breder kunnen worden toegepast. Dr. Bouts: ‘We bekijken bijvoorbeeld of we de werking van de medicijnen op een andere manier kunnen meten dan via bloedprikken. Er loopt nu een proef waarbij we speekselmonsters en bloedmonsters van patiënten met elkaar vergelijken. Als de gemeten waarden overeenkomen, zouden we voortaan de bloedspiegel zo kunnen meten. Dat zou voor deze kinderen maar ook voor andere nierpatiënten veel minder belastend zijn.’

Je ziet een moeder met kind die op het aanrecht zit

Weer kind kunnen zijn
Het doel van het LEARNS-consortium is de behandeling van het syndroom waar mogelijk te verbeteren. Maar de ambitie van de onderzoekers reikt veel verder. ‘Ons ideaal is om kinderen met het idiopathisch nefrotisch syndroom met één behandeling te kunnen genezen’, zegt dr. Bouts. ‘Dan krijgen zij de kans om weer een normaal kind te zijn. Dankzij de subsidie van de Nierstichting zetten we binnen het LEARNS-consortium alles op alles om dat te bereiken.’

Verder lezen
Benieuwd naar welke onderzoeken we nog meer steunen? Hier vind je een greep uit wetenschappelijke onderzoeken. Meer weten over het nefrotisch syndroom? Bekijk dan de uitgebreide kennisartikelen in de bibliotheek op Nieren.nl.