Groot Europees onderzoek moet behandeling op maat mogelijk maken

Het was een paar jaar geleden een doorbraak in de behandeling voor mensen met chronische nierschade. Bij toeval werd ontdekt dat nierpatiënten veel baat hebben bij medicijnen die eigenlijk ontwikkeld waren voor mensen met diabetes, om het bloedsuikergehalte te verlagen. De zogenoemde SGLT2-remmers vertragen de achteruitgang van de nierfunctie en stopt deze soms helemaal – ook bij mensen die geen diabetes hebben.

"Uit grote studies blijkt dat deze medicijnen goed werken", vertelt Hiddo Lambers Heerspink, hoogleraar klinische farmacologie in het UMC Groningen. "Maar bij een aantal mensen met chronische nierschade is dit niet of onvoldoende het geval. Ook hebben mensen soms last van ernstige bijwerkingen. Waarom wordt er verschillend gereageerd op dezelfde medicijnen? Dat gaan wij onderzoeken."

Voor het onderzoek dat Lambers Heerspink vanuit Groningen leidt, wordt flink uitgepakt. Er is 9,5 miljoen euro subsidie van de Europese Unie beschikbaar en het onderzoek wordt in meerdere landen tegelijkertijd uitgevoerd. Voor het onderzoek is een consortium opgericht dat PRIME-CKD heet. Het is een internationaal samenwerkingsverband waarin onder meer onderzoekers, artsen, farmaceuten en industriële partijen de krachten bundelen. Ook de Nierstichting doet mee.

Als het aan de samenwerkende partners ligt, bereiken de resultaten uit de laboratoria straks ook de klinische praktijk. "Als wij begrijpen waarom een behandeling bij de ene persoon wel aanslaat en bij de andere niet, kunnen we medicijnen verder ontwikkelen en verbeteren", zegt Lambers Heerspink. "Het ultieme doel van ons onderzoek is dat mensen gepersonaliseerde zorg krijgen: een behandeling op maat."

Met dat doel in het achterhoofd, speuren Lambers Heerspink en zijn collega-onderzoekers in het bloed en de urine van nierpatiënten naar specifieke biomarkers. Dit zijn stofjes, zoals kleine eiwitten. Deze kunnen duiden op nierschade of de effectiviteit van medicijnen aantonen. "We brengen hiermee de nierschade in kaart en voorspellen hoe deze zich verder ontwikkelt. Voor iedere patiënt stellen we een individueel profiel van het ziekteverloop op. Dat profiel koppelen we aan het juiste medicijn voor die specifieke patiënt."

Ook Martin de Borst, nefroloog in het UMC Groningen, hoopt dat het onderzoek de weg vrijmaakt voor gepersonaliseerde zorg. "Mensen op basis van gemeten bloedwaardes de juiste behandeling geven; dat is voor mij als nefroloog de gedroomde uitkomst. Dat ik precies weet welke medicijnen, in welke dosis en in welke combinatie, het beste bij een individuele patiënt werken." In de huidige praktijk zien De Borst en zijn collega-artsen nog te vaak dat de nierfunctie van patiënten ondanks de behandeling geleidelijk achteruitgaat, met dialyse of transplantatie als gevolg. "Mensen richting nierfalen zien gaan, geeft een machteloos gevoel."

Volgens onderzoekersleider Lambers Heerspink is het een kwestie van tijd voordat hier verandering in komt. "Wij geloven dat de huidige behandeling, waarbij iedereen dezelfde cocktail met medicijnen krijgt, veel beter kan. Als ons onderzoek voorspoedig verloopt, worden de resultaten binnen vijf jaar in de klinische praktijk ingezet. Een individuele en optimale behandeling voor iedere nierpatiënt; daar doen we het voor."

De Nierstichting en PRIME-CKD
Om het onderzoek mogelijk te maken, werd begin 2023 het internationale consortium PRIME-CKD opgericht. Dit is een samenwerkingsverband van een tiental onderzoekslaboratoria van ziekenhuizen in Europa en de Verenigde Staten, farmaceutische bedrijven en regelgevende instanties die betrokken zijn bij het op de markt brengen van nieuwe medicijnen. De Nierstichting is een van de aangesloten organisaties.

"Als het om onderzoek en innovatie gaat, zijn we normaal gesproken betrokken als subsidieverstrekker", vertelt Stijn Gremmen, Programmamanager Innovatie en Valorisatie bij de Nierstichting. "Dit keer geven we geen geld, maar zijn we onderdeel van het consortium; we zijn partner. Het is voor het eerst dat de Nierstichting op deze manier plaatsneemt in een consortium."

Binnen PRIME-CKD (Personalized drug Response: IMplementation and Evaluation in Chronic Kidney Disease) helpt de Nierstichting bij het opzetten en onderhouden van een netwerk van alle partijen die belang hebben bij de resultaten van het onderzoek: de stakeholders. Binnen dit netwerk en ook naar een breder publiek is de Nierstichting ook verantwoordelijk voor het communiceren van de onderzoeksresultaten.

Gremmen: "Het is van belang voor patiënten dat we meedoen aan dit onderzoek, want zij krijgen daardoor ook een belangrijke stem in het netwerk dat we opzetten. Wat wij doen, begint natuurlijk bij de patiënten, maar denk bijvoorbeeld ook aan overheden en zorgverzekeraars. Die moeten een nieuwe test straks wel vergoeden. Hoe beter we iedereen nu bij het project betrekken, hoe makkelijker de resultaten straks in de praktijk kunnen worden gebracht."

Het moet er allemaal aan bijdragen dat de onderzoeksresultaten uit de laboratoria worden vertaald naar de klinische praktijk: medicijnen op maat voor mensen met nierschade. Gremmen: "We doen dit als Nierstichting omdat het onderzoek mogelijk grote impact heeft op de behandeling van mensen met nierschade."