Medicijn voor zeldzame nierziekte sneller beschikbaar

Veelbelovende medicijnen voor zeldzame ziekten komen sneller beschikbaar voor patiënten. Dit komt door een nieuw protocol: het Orphan Drug Access Protocol (ODAP). ODAP wordt eerst getest. Dat doen ze met een medicijn voor een zeldzame erfelijke nierziekte: lumasiran. 

ODAP is een protocol. Het is bedoeld voor nieuwe, veelbelovende medicijnen voor de behandeling van zeer zeldzame (niet-kanker) ziekten. Deze medicijnen heten ook wel weesgeneesmiddelen. 

Eerst keurt de EMA (European Medicines Agency) deze medicijnen goed. Maar daarna volgt een lang proces voordat ze beschikbaar komen voor patiënten. De medicijnen worden namelijk pas vergoed uit de basisverzekering als de effectiviteit en veiligheid voldoende bewezen zijn. Dat traject duurt vaak lang.

Het protocol ODAP regelt dat deze geneesmiddelen sneller beschikbaar komen voor patiënten op een gecontroleerde manier. Dat komt door goede afspraken over het gebruik, dataverzameling en betaling.

Er is nu een testfase gestart waarin ODAP wordt getest. Dat doen ze met lumasiran. Dit is een medicijn tegen de zeldzame erfelijke nierziekte primaire hyperoxalurie type 1 (PH1).

Primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) is een zeldzame erfelijke nierziekte. Hierbij werkt één enzym (eiwit) in de lever niet goed. Een bepaalde stof wordt daardoor niet goed afgebroken en het lichaam zet die stof dan om in een giftige afvalstof. Die afvalstof veroorzaakt nierstenen, nierverkalking en uiteindelijk ernstige nierschade.

Jaap Groothoff is hoogleraar kindernefrologie en behandelend arts van PH1-patiënten: “Tot voor kort was er voor PH1-patiënten geen goede behandeling. Vaak was een levertransplantatie in combinatie met een niertransplantatie de enige uitweg.”

Uit recent onderzoek blijkt dat het medicijn lumasiran een positief effect heeft op de ziekte PH1. Dit medicijn is veelbelovend omdat het de aanmaak van de giftige afvalstof blokkeert. En patiënten die het geneesmiddel krijgen, hebben minder giftige afvalstof in hun urine.

Jaap Groothoff: “Of dit uiteindelijk ook leidt tot minder nierschade en een verbetering op de lange termijn, is nog onduidelijk. Dankzij ODAP kunnen die gegevens nu wel verzameld worden terwijl patiënten toegang hebben tot het veelbelovende medicijn.”

Lumasiran is inmiddels goedgekeurd door de Europese en Amerikaanse geneesmiddelenautoriteiten.

• ODAP is een initiatief van leden van de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland.
• De pilot wordt financieel mogelijk gemaakt door Zorgverzekeraars Nederland.
• De coördinatie van de pilot ligt bij platform Medicijn voor de Maatschappij.

Lees meer over het ODAP-protocol.

Bron: Amsterdam UMC