Voor de behandeling van zeldzame nierziekten Alport syndroom en primaire focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) wordt een nieuw medicijn R3R01 ontwikkeld. Mogelijk helpt dit medicijn nierschade te verminderen en zo de nierfunctie te verbeteren. Het Amsterdam UMC en Radboudumc zijn gestart met testen van dit nieuwe medicijn bij patiënten.
- Dit onderzoek is weer opgestart na een tussentijdse beoordeling. Heb je FSGS of Alport Syndroom en wil je meedoen aan dit onderzoek? Onderaan dit artikel lees je hoe je je kunt aanmelden. -
Het syndroom van Alport is een erfelijke aandoening en ontstaat door een afwijking in de genen. Dit kan leiden tot gehoorverlies, oogafwijkingen en nierfalen. Als de nieren zijn aangedaan, werken de nierfilters niet goed. Het lichaam verliest daardoor belangrijke stoffen via de urine, zoals eiwitten en rode bloedcellen.
Patiënten met FSGS hebben littekens of verharding (sclerose) in de nieren. Hierdoor werken ook bij deze aandoening de nierfilters minder goed, en verliest het lichaam eveneens belangrijke eiwitten via de urine.
Nieuw medicijn als aanvullende behandeling
De behandeling van Alport syndroom en FSGS is bedoeld om verdere nierschade te voorkomen. Zo bestaat de behandeling bijvoorbeeld uit verlagen van de bloeddruk en aanpassingen in leefstijl. Vaak gaat de nierfunctie langzaam verder achteruit. Uiteindelijk is dan dialyse of een niertransplantatie nodig.
Het nieuwe medicijn R3R01 is misschien een geschikte aanvullende behandeling, omdat het mogelijk de functie van de nierfilters verbetert en zo het verlies van eiwitten via de urine tegengaat. Uit eerder onderzoek is namelijk bekend dat het middel een direct effect heeft op de nierfilters.
